News and events

Dar 15 mil USD pomůže s odpovědí, zda pupečníková krev pomáhá při léčbě autismu nebo mrtvice

DURHAM, NC – Americký Institut Duke Medicine získal 15 milionů dolarů (360 mil. korun) na podporu inovativního výzkumného programu, který zkoumá využití buněk z pupečníkové krve při léčbě autismu, stavů po cévní mozkové příhodě, mozkové obrně a souvisejících poruch mozku. Grant od Nadace Marcus, sídlící v americké Atlantě, bude využit k financování prvních dvou let z plánovaného pětiletého projektu dr. Joanne Kurtzbergové, vedoucí vědecké a lékařské části programu „Duke’s Robertson Cell and Translational Therapy Program“ a profesorky psychiatrie a behaviorálních věd Geraldine Dawsonové, ředitelky Duke centra pro autismus a rozvoj mozku.

"Doktorka Kurtzbergová při svém působení na univerzitě Duke odvedla v oblasti transplantace pupečníkové krve převratnou práci a dá se říct, že je v této oblasti průkopníkem, doktorka Dawsonová zase přináší obrovské množství znalostí a zkušeností s autismem," oznámil kancléř pro zdravotní záležitosti, prezident a generální ředitel Duke University Health System dr. Victor Dzau. "Jsem z této bezprecedentní příležitosti nadšený, společně budou hledat nové přístupy k léčbě těchto náročných poruch fungování mozku. Tento výzkum nese příslib skutečně převratných objevů a my jsme hluboce vděčni Nadaci Marcus, že nám svým darem toto umožní," dodal dr. Victor Dzau.

Kurtzbergová a Dawsonová doufají, že se podaří vyvinout buněčné terapie, které by mohly obnovit funkci mozku u lidí s poruchami, pro které v současné době neexistuje žádná léčba. V případě úspěchu by studie mohla identifikovat terapie pro další hodnocení v klinických studiích a zlepšit tak kvalitu života miliónům dětí a dospělých.

"Univerzita Duke si velmi cení vize Nadace Marcus," řekl prezident univerzity Richard H. Brodhead. Tento dar umožní rozšíření odborných znalostí v lékařském výzkumu a umožní zaměření na nové přístupy k léčbě, s cílem lepšit životy milionů lidí.

Projekt se bude skládat ze série klinických studií využívajících buňky z pupečníkové krve pro léčbu celkem 390 dětí a dospělých s autismem, 100 dětí s dětskou mozkovou obrnou a 90 dospělých s mozkovou mrtvicí. Na základě předchozího výzkumu doktorka Kurtzbergová a Dawsonová předpokládají, že buňky z pupečníkové krve mohou nastartovat opravy nefunkčních nebo poškozených oblastí mozku.

"Financování tohoto typu výzkumu je velmi náročné, takže jediný způsob, jak můžeme skutečně dosáhnout pokroku je podpora ze stran soukromých dobročinných organizací, jako je Nadace Marcus," řekl doktor Nancy Andrews, děkan lékařské fakulty na Univerzitě Duke. "Doufáme, že s pomocí nadace dáme nesčetnému množství lidí s autismem a příbuznými chorobami naději na lepší výsledek."

Jen v USA jsou přibližně 2 miliony lidí s poruchou autistického spektra, které ovlivňuje jejich sociální komunikaci a chování. Mozková mrtvice zabije v USA téměř 130 tisíc lidí každý rok a mozková obrna v současné době postihuje odhadem 764 tisíc dětí a mladých dospělých.

Počáteční fáze programu – předběžná studie zahrnující 20 dětí s autismem, kterým je podána vlastní uložená pupečníková krev – je již v plném proudu. Následovat bude studie fáze II, která se zaměří na použití dárcovské pupečníkové krve u dětí s autismem a dětskou mozkovou obrnou a u dospělých s mrtvicí.

"Celý program má obrovský potenciál," říká doktorka Kurtzbergová, která je zároveň ředitelkou programu Pediatric Blood and Marrow Transplant Program a banky pupečníkové krve Carolinas Blood Bank. "Autismus, mrtvice a mozková obrna jsou neurologické poruchy, narušující funkci a kvalitu života postižených dětí a dospělých. Pokud se nám podaří tyto poruchy zmírnit, bude to mít obrovský osobní i společenský dopad," dodává.

Pupečníková krev může být při porodu odebrána bez rizika pro matku nebo dítě z placenty, která se po narození dítěte jinak zlikviduje jako zdravotnický odpad. Po odběru mohou být buňky zmraženy a skladovány pro budoucí použití pro transplantaci nebo buněčné terapie.

Předchozí výzkumy doktorky Kurtzbergové ukázaly, že buňky z pupečníkové krve mohou u dětí snížit zánět a nasměrovat normální buňky k opravě částí mozku poškozených vrozeným onemocněním. Nedávno publikovala univerzita Duke výsledky studie, které prokazují, že léčba dětí vlastními buňkami z pupečníkové krve má podobně pozitivní výsledky i v případě hypoxicko-ischemické encefalopatie.

V návaznosti na tyto výsledky se nová studie bude snažit zjistit, zda aplikace buněk z pupečníkové krve bude mít stejný účinek i v případě autismu a mozkové mrtvice. Za použití metod, které vyvinula doktorka Dawsonová, bude studie zkoumat, zda léčba nejen zlepšuje behaviorální znaky u dětí a dospělých s autismem, ale také jestli přetváří vzory mozkové činnosti.

Doktorky Kurtzbergová a Dawsonová se také budou zabývat klíčovou otázkou, a to zda příznivých účinků pupečníkové krve bude dosaženo také při použití darované pupečníkové krve, zda tuto léčbu mohou využít i lidé, kteří nemají uloženou vlastní pupečníkovou krev. Mnoho rodičů totiž stále neví, že při porodu mohou využít jedinečné šance a pupečníkovou krev mohou uchovat pro pozdější terapeutická využití. Pokud se ukáže, že je možné použít darovanou pupečníkovou krev, tato léčba by se stala dostupnou pro velké množství pacientů.

"Všichni bychom chtěli mít léčbu, která bude efektivní a která by byla dostupná všem," řekla doktorka Dawsonová, která je také zakládající ředitelkou Centra Autismu na Univerzitě ve Washingtonu.

Nadace Markus byla založena Berniem Marcusem, majitelem řetězce obchodů The Home Depot. Dlouhodobá vize nadace je podpora výzkumu kmenových buněk při léčbě autismu, mozkové mrtvice, mozkové obrny a dalších neurologických onemocnění. Podporuje biomedicínské výzkumné projekty, jež jsou v blízkosti klinické aplikace a mohou přinést nové terapie u poruch, které současná medicína neumí léčit a mají tak menší možnost získat prostředky z tradičních zdrojů, jako je například americký Národní zdravotní institut.

Pacienti se mohou do studie hlásit pomocí adresy: cordbloodtherapyinfo@dm.duke.edu nebo využít linky : (844) 800-2673.

Převzato z: http://psychiatry.duke.edu/news/news-archive/marcus-foundation-grant