News and events

Evropská komise poprvé v historii schválila léčivý přípravek z kmenových buněk pro léčbu slepoty.
Vývoj trval 25 let

Minulý měsíc došlo k výraznému posunu v oblasti regenerativní medicíny. Poprvé v historii Evropská komise schválila použití léčby kmenovými buňkami pro léčbu slepoty. Na trh byl uveden léčivý přípravek regenerativní medicíny, který využívá v léčbě vlastní buňky pacienta. Léčba je určena pro pacienty, kteří oslepli v důsledku vážných popálenin.

Léčba byla vyvinuta v malé laboratoři v Itálii. Pro italské vědce to znamená ještě větší úspěch vzhledem k místním problémům v tzv. oblasti „life science,“ která má v Itálii nedostatečnou podporu, a to nejenom z hlediska financování, uvedl odborný magazín Nature.

Původce léčby, italská bioložka Graziella Pellegrini z University of Modena popisuje pro odborný časopis Nature 25letý boj s vývojem nové léčby s využitím kmenových buněk pro léčbu slepoty, tzv. Holocar.

Co přesně je Holocar a jak funguje?

Povrch rohovky, což je průhledná tkáň umístěna v přední části duhovky, je u zdravého oka neustále obnovován, aby oko bylo stále hladké a jasné. Nové vytvářející se buňky rohovky jsou běžně generovány ze specifické části kmenových buněk v limbu. To je oblast mezi rohovkou a očním bělmem. v případě, kdy je limbus poraněn nebo zničen popáleninami, oční bělmo pak přerůstá přes rohovku, a tím se vytvoří neuspořádána síť cév. To způsobuje chronické bolesti, záněty a slepotu.

Nová léčba kmenovými buňkami může pomoci zmíněné příznaky zvrátit, a to přidáním nových kmenových buněk, které přispějí k opětovnému růstu transparentní rohovky. To lze ale pouze v případě, že alespoň v jednom oku je dostatečný kousek nepoškozeného limbu, ze kterého se získá tkáň o velikosti 1-2mm2. Za velmi přísných klinických podmínek se tkáň následně kultivuje na nosiči, který je vytvořen z modifikovaného lidského fibrinu (biologicky rozložitelný krevní protein), až do doby, kdy získáme alespoň 3000 kmenových buněk. Kmenové buňky spolu s fibrinovým nosičem jsou pak transplantovány do poraněného oka, které je současně očištěno od napadajícího bělma. Během jednoho roku dochází k obnovení růstu transparentní rohovky.

Kolika lidem nová léčba kmenovými buňkami pomůže?

Nárok na léčbu bude mít ročně pouze okolo 1000 pacientů z celé Evropy. Indikovaní pro léčbu jsou oběti požárů, pacienti, kteří oslepli, ale jejich oči nebyly kompletně zničeny.

Jak těžké bylo dosáhnout tohoto úspěchu v Itálii?

V Itálii je velmi obtížné najít a získat finance na výzkum. Museli jsme se několikrát přestěhovat a začít znova od začátku.

Na konceptu léčby jsem začala pracovat se svým kolegou Michelem De Luca v roce 1990 na Univerzitě v Janově v rámci postgraduálního studia základní biologie epitelových buněk. v roce 1996 jsme se přestěhovali do Říma na Institut Dermopatico Immaculate, což je nemocnice provozovaná knězi, kteří v té době náš výzkum vysoce podporovali. Nabídli nám úžasné zázemí a přístup k pacientům. Nakonec však naši práci na očním výzkumu na klinice nechtěli dále podporovat. a tak jsme se v roce 2002 přestěhovali do Benátek do Nadace Veneto Eye Bank, která vlastnila laboratoř určenou pro práci s epiteliálními kmenovými buňkami. Následně v roce 2008 jsme se přestěhovali do Centra Stefano Ferrari pro regenerativní medicínu, které bylo nově otevřené na University of Modena a specificky určené pro výzkum moderních terapií.

Itálie obecně biomedicínský výzkum nepodporuje. Všechno mohlo být snazší, kdybychom nemuseli tolik bojovat. Ale jsem Italka a nejlepší způsob, jak mě stimulovat k nalezení řešení je, říct mi, že něco nemohu udělat.

I přes všechny problémy má výzkum v Itálii svou významnou historii. Jeden z prvních pokusů na světě s využitím genové terapie, a to na dětech s poruchou imunity byl proveden v Itálii v Milánu.

Kdy jste začali s klinickým testováním?

Výsledky klinických studií u prvních dvou pacientů jsme publikovali v roce 1997. v obou případech byly výsledky úspěšné, což bylo důkazem toho, že léčba by mohla v budoucnu fungovat. Naše hlavní publikace klinických výsledků, která zahrnovala 112 pacientů, byla zveřejněna v roce 2010. Okolo 77 procent transplantací bylo zcela úspěšných a dalších 13 procent bylo částečně úspěšných.

Proč tak dlouho trvalo schválení léčby pro uvedení na trh?

Ze dvou důvodů. Za prvé, regenerativní medicína byla v plenkách a technologie bylo potřeba ještě dovyvinout, aby zaručili spolehlivější léčbu. Například součástí limbu je několik různých typů buněk a v době našich začátků, jsme neměli vůbec možnost zjistit, jaký podíl kultivovaných buněk pro transplantaci byly skutečně kmenové buňky, které jsme potřebovali.

Až v roce 2001 jsme objevili buněčný marker, pomocí kterého jsme byli schopni buňky identifikovat. Také původní štěpy byly velmi slabé, vzhledem k tomu, že jsme ještě nevěděli, jak kultivovat kmenové buňky z limbu na nosiči.

A v roce 2007 vstoupily do celého procesu nové legislativní požadavky EU na produkty moderních terapií, a to přidalo ještě více frustrujících let vývoje.

Celé znění článku naleznete na Nature.com

Zdroj: Nature
CHIESI Farmaceutici S.p.A.